“支持罕见病治疗不止步于“入医保””

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据报道，对罕见病的治疗支持，不仅仅是“纳入医疗保险”的简单事情，国家还需要从罕见病药物的开发、批准、生产、销售和购买机制上采取组合措施。

最近，一群患有“卡尔曼综合征”的罕见患者向媒体表示，很容易就弄不到能维持他们男性性状的“hcg”(人类绒毛膜促性腺激素)这种药品了。 制药公司表示，由于原料价格上涨，目前该药的生产、维持价格都很高，超过了国家基本药物的中标价格，无法持续生产。

近年来，针对罕见病患者的困境媒体层出不穷，为此，国家开始将部分罕见病纳入医疗保险。 但是，罕见的疾病加入医疗保险，并不是万全之策。 罕见病用药与普通药品不同，市场诉求非常狭窄，罕见病患者群体少则数千，多则数万，即使医保为此付费，用药诉求也难以大规模增加，从而为公司带来丰厚的利润。 相反国家管制医疗保险药品的价格反而会减少药企的利润，所以公司自然会减少生产意愿。

公司减产罕见病药，药力紧张还只是问题的一个方面。 对其他越来越多的罕见患者来说，他们面临着无药可救的困境。 许多制药公司从风险、效益等角度出发，不愿意开发和生产罕见病用药，结果我国目前很少有自主开发的罕见病治疗药物，国内只有1%的罕见病治疗方案。

药企纷纷避开罕见病，实属无可厚非。 毕竟公司不是慈善机构，在市场上生存发展迅速，罕见病药物诉求狭窄，研发风险太大，药企自然会关注动力不足。 目前迫切需要应对的是通过政策的激励和支持，改变现状。

在美国，制药公司曾经不愿意投资开发孤儿药，也就是罕见病的药。 但是，1983年美国《孤儿药法案》通过，药企开发罕见病药物时迅速审查，获得7年独家销售权，规定临床试验费的50%可抵扣税额，设立了专项补贴和研究基金等多项政策优惠措施。 之后，罕见病的药无人问津，成了药企争相食用的盛宴。 在该法案实施之前，美国只发售了不到10种罕见病药物，但到了2008年，fda登记的罕见病药物达到了1951种。 许多国家仿效美国的经验，制定了支持孤儿药开发生产的法律。

但是，对这种罕见病的药物支持，保障了药企的利益，同时药价高企，一种病的治疗，需要几十上百万美元。 但是，由于医疗保险和商业保险的报销，再加上罕见病慈善机构等多方面的支持，患者最终需要承担的费用非常少。

由此可见，对稀有疾病治疗的支持并不是“纳入医疗保险”的简单做法，国家需要从稀有疾病药物的开发、批准、生产、销售和购买机制上采取组合措施，对稀少疾病投入了越来越多的财政资金和政策优惠。

罕见疾病的基因或体质，保存在种族的整体遗传数据库中，随机落在一些人身上； 如果不是这些罕见的患者为我们承担了坏的基因，疾病可能就是你和我。 因此，支持罕见病的治疗是为了公共利益买单，希望中国版的《孤儿药法案》能早日成为现实。