“12岁女孩患绝症医生全国寻药 救命药为何总缺货”

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罕见病用药市场诉求小，研发价格高，药品企业无利润，生产动力不足。 专家建议，“孤儿药”需要建立国家政策扶持、生产方向、税收减免、国家储备体制和预警机制，及时调整供需。

卵巢恶性生殖细胞肿瘤患者小雪，可以平静地回家。

不久前，她的家人、医生和越来越多有爱的人还在焦急。 因为救命药平阳霉素，全国缺货。

一个月前，安徽省肿瘤医院迎来了一名特殊患者——12岁的女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖细胞肿瘤，如果不经过较为有效的系统治疗，年轻的生命将在青春期前死亡。

卵巢恶性生殖细胞肿瘤过去几次没有治愈的可能性，医学界发现了博莱霉素等药物，患者生存率达到85%。 由于诉求淡薄，制造商纷纷停产，市场上残留的平阳霉素成了“孤儿药”。

“孩子一个疗程需要4瓶博莱霉素，6个疗程需要24瓶。 ”12月1日，安徽肿瘤医院妇科主任赵卫东发微博求助，展开了一段激动人心、纠结的寻药之旅。

随着微博的扩散，安徽宣城、湖北荆州、浙江杭州的医院纷纷做出积极应对，目前已初步满足6个疗程所需的用药。

小雪的药掉了，下一个患者应该在哪里找药呢？

女孩患有绝症

“爸爸，我得的病是什么？ 肚子痛。 ’12月3日，病床上的小雪蜷缩着身子，像只呻吟的小猫。

“吃了脏东西当然会痛。 请不要低下头。 医生说这对恢复不利。 ’爸爸把手机递给她，小雪转身看了动画片。

父亲郑望子，安徽省利辛县刘家乡人，常年和妻子在江浙一带打工。 10月的一天中午，初中一年级的小雪突然晕倒，郑望子慌张地回到老家，抱着小雪去了利辛县医院。 在体检中，他看到女儿腹部有拳头大小的突起。

利辛县医院初步评估这是恶性肿瘤，随后小雪转入安徽省肿瘤医院。 检查结果显示，郑望子听到了更绝望的消息——女儿认为是卵巢恶性生殖细胞肿瘤，晚期。

“生殖细胞肿瘤常见于青少年女性，像小雪一样小，月经也没来的患者也是第一次见到。 ”从事小雪治疗的医生江文敬说，如果不接受比较有效的治疗，小雪将失去生育功能，失去生命。

手术前，为了防止癌细胞进一步蔓延，医生对小雪实施了肿瘤减灭术，去除了肉眼可见的肿块，为下一次化疗创造了条件。 手术成功了，但是小雪也失去了小肠，腹部留下了18厘米的伤疤。

救命药全国缺货

看到小雪术后康复了，赵卫东打算一周后进行化疗，但有消息说他措手不及——药店的博莱霉素三个月前断药了。

赵卫东随后联系安徽省立医院，无药可救； 我给安徽医科大学第一附属医院打了电话，但是还没有药。

20年前，恶性生殖细胞肿瘤患者只有5%的生存率。 在海外发现含有博莱霉素的联合化疗方案之前，患者生存率达到了85%。

之后，在中国浙江平阳发现了和博莱霉素有同样药效的平阳霉素。 一瓶博莱霉素市值400元，平阳霉素50元，治疗价格大幅下降。

赵卫东知道事件的严重性:“平阳霉素是治疗恶性生殖细胞肿瘤的基础药物，但这么重要的药物怎么会断呢？”在这三年中，他组成了囊括全国1400名妇产科医生的qq群。 看了他的新闻，很多同行都说:“我们医院也断了半年多了。 这个‘孤儿药’参加者太小，制造商不想再生产了。”

另外，郑望子到处打听平阳霉素的下落，寻找合肥省城的所有药店，得到的回答都缺货。 他说网上的陌生人可以得到四瓶平阳霉素，只是价格贵，一瓶100元。 郑望子没打算打200元的定金。 等了半个月，之后就没信儿了。

安徽省肿瘤医院妇科其他医生纷纷加入求医行列，好消息层出不穷。 首先在宣城市第一人民医院，谢华医生得知药店只剩下平阳霉素3瓶，立即与安徽省肿瘤医院取得了联系； 在荆州一家医院发现了两瓶万古霉素，院方按价格收取每瓶47.5元，当天将救命药送到合肥。

最初疗程的药总算掉了，但是赵卫东没有放松。 “一个疗程需要四个博莱霉素，一共需要六个疗程。 疗程不足的话，会对癌细胞产生抗药性，到那时的努力也会白费。”

12月1日，他通过微博求助:“现在平阳霉素只找到5瓶，只剩下一条路线。 接下来怎么办？ ”

经过热心网友的转发，马上有了回应。 浙江大学医学院附属二院妇科主任医师王良查看赵卫东微博，告知对方医院目前进口药物博莱霉素具有相同药效，以每瓶154元的价格销售，保证小雪疗程用药。 在一段时间内找不到越来越多的博莱霉素的情况下，安徽肿瘤医院率先购买了博莱霉素储备。

“孤儿药”价格高，诉求少

作为生殖细胞肿瘤的基础药物，国产价格不过几十元的平阳霉素为什么会成为“孤儿药”？

据一家生产平阳霉素的厂家介绍，恶性生殖细胞肿瘤的发病率只有几万分之一，是一种罕见的疾病。 博莱霉素可以比较有效地治疗这类疾病，但使用范围小，而且研发价格高。

制造商举了例子，青霉素可以治疗感冒，同样也有助于消炎、防止感染，用途广泛。 博莱霉素除了治疗生殖细胞肿瘤外，对大部分肿瘤的治疗不是必需药品。 加之生殖细胞肿瘤本身是一种罕见的疾病，平阳霉素决定了其临床使用量不大。

无独有偶，今年8月，网名“泽之老万”的北京协和医院妇产科专家万希润在微博上宣布，放线菌素d缺货，数十名患者无药。 放线菌素d是一种小化疗药物，无论多次涨价都不到1瓶20元，每个患者1个疗程的采用量不超过12瓶。 低价格加上低招聘量，制造商就没有利润，大大挫伤了生产积极性。

尽管市场诉求少得可怜，但研发价格却很高，在商业优势面前，许多制药公司选择放弃博莱霉素、放线菌素d等“孤儿药”。 安徽省物价农产品和医药价格处相关负责人坦言，一般物价部门会限制价格上涨过多的药价，但对于这种多年未上涨的药物，物价部门也没有什么好办法。

解决罕见疾病的缺药

“孤儿药”是用于罕见病预防、治疗、诊断的药品，因罕见病少、市场诉求少、开发价格高，很少有制药公司关注治疗药物的开发。

近年来，除博莱霉素外，还出现鱼精蛋白、黄连素、甘草片等低价药品短缺，还有因原料紧张而缺乏的人血白蛋白、凝血因子ⅷ等。

此前在接受媒体采访时，全国合理用药监测办公室专家孙忠实表示，统计的短期药品品种中，大部分药品的用量不超过30元，多数药品只需10元。 “这需要国家政策的支持，如趋势补助、税收减免等。 这样可以保证短限品种和低价钱品种的市场供应。 ”

安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰深深感受到:“‘孤儿药’平时很少使用，但大多是‘救命药’。” 她认为相关部门应尽快出台比较“孤儿药”的政策，是否要完全开放市场，让药企有利可图； 指定一些厂家生产，通过储备库及时配制这类药品，以保证医院这类药品的供应。 并且，对于非常需要的“孤儿药”，必须建立国家储备体制和通报机制。

事实上，各地都在尝试同样的保障措施。 年，全国人大常委会委员、全国人大财经委员会副主任委员乌日图建议，国家药品储备增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，通过储备库及时配制此类药品，保证医院此类药品的供应。

今年4月，江苏省卫计委汇总分析了省内监测报告的紧缺药品新闻，将破伤风抗毒素等17种紧缺药品列入该省紧缺药品目录，在南京、徐州、淮安和泰州4个省级储备点进行定点储备，保障了较有效的供应。

专家表示，“孤儿药”短缺的情况屡屡发生，各地都采取了措施，但如果国家级政策不落实，将面临“巧手难无米煮饭”的不自然境遇。 “这需要通过长期机制加以保障。 不要期望每次得罕见病都用“冰桶挑战”这样的噱头救人。 ”